隨著國際醫藥市場不斷變革，針對罕見病的“孤兒藥”市場發展近年來呈現迅猛勢頭，跨國巨頭紛紛搶占先機，其背后的政策引導經驗值得借鑒。當前生物技術發展為全球“孤兒藥”產業帶來新機遇，而我國產業發展要迎頭趕上還需彌補多重缺失。

　　世界衛生組織(WH O )將罕見病定義為患病人數占總人口0.65%至1%的疾病，常見的有白血病、地中海貧血、血友病、苯丙酮尿癥、白化病、法布瑞病、成骨不全癥、戈謝病等。“孤兒藥”指用于預防、治療、診斷罕見病的藥品，具有研發成本高、藥品定價高等特點。如羅氏治療非霍奇金淋巴瘤的“孤兒藥”美羅華年銷售額為64億美元，在全球所有藥品市場排名中位列第八。

　　湯森路透報告指出，2001年至2010年間“孤兒藥”市場的增長(年復合增長率為25.8%)相對非“孤兒藥”市場(年復合增長率為20.1%)呈現顯著優勢。2011年全球“孤兒藥”市場銷售額為500億美元，占全球醫療市場約6%。

　　鑒于全球“孤兒藥”市場的廣闊前景，跨國制藥企業近年來紛紛搶占“孤兒藥”市場先機。2009年輝瑞公司與以色列生物技術公司Protalix達成協議開發用來治療戈謝病的藥物，開始涉足“孤兒藥”市場。戈謝病為遺傳性罕見病，每年治療費用約為20萬美元至25萬美元，患者需終身服藥。同年，羅氏公司以468億美元全資收購生物技術公司基因泰克，充分利用其在生物制藥領域里的專業知識進軍“孤兒藥”領域。

　　2011年作為全球第三大制藥公司的賽諾菲以逾201億美元收購罕見藥巨頭美國健贊，借此進入“孤兒藥”市場。此外，諾華公司也十分關注“孤兒藥”市場，旗下重磅產品“孤兒藥”格列衛目標人群是慢性髓性白血病患者，年銷售額已達50億美元。

　　剛剛參加完第十六屆北京國際生物醫藥產業發展論壇的一些業內人士認為，國際醫藥市場原來所謂的重磅炸彈商業模式———靠一種藥能賣幾十億甚至上百億美元的時代已經一去不復返了，個性化用藥將成為全球藥業的大趨勢，即根據每個病人的具體狀況，針對性用藥。

　　美國強生集團創新中心資深總監夏明德認為，孤兒藥其實就是個性化用藥趨勢的一個具體表現形式。孤兒藥單個品種市場規模雖然不大，但由于是針對特殊人群，競爭程度低，市場進入門檻相對較高，盈利能力更強，當前全世界都在注重個性化用藥的趨勢下，孤兒藥的研發尤其受到關注。

　　罕見病致醫療保障壓力增大“孤兒藥”產業亟待政策支持

　　目前罕見病在我國尚無官方定義，疾病種類及患病人群尚無確切統計數據。按W T O罕見病定義粗略估計，我國罕見病患者至少在1000萬以上，常見罕見病包括白血病、血友病、白化病、法布瑞病、戈謝病、成骨不全癥、苯丙酮尿癥等。

　　北京生物技術和新醫藥產業促進中心的相關報告指出，我國至今還沒有一種自主研制生產的“孤兒藥”上市，仍主要依賴進口，且引進困難，這使得許多罕見病患者得不到有效的診斷和治療，加劇醫療保障壓力，如“瓷娃娃”常被誤診為缺鈣、小兒麻痹;國內罕見病患者使用“格列衛”必須通過中華慈善總會接受國際捐贈。

　　另外，國內針對孤兒藥發展的相關政策扶持滯后，僅于2009年發布了《關于印發新藥注冊特殊審批管理規定的通知》，對“孤兒藥”新藥注冊申請可實行特殊審批。

　　相比而言，發達國家高度重視“孤兒藥”產業發展。美國、歐盟、日本、新加坡等超過30個國家和地區先后頒布了“孤兒藥”法案，通常給予權益擁有者市場獨占權保護、大量研發資金資助、臨床研究和新藥報批相對時間較短等特殊國家政策優待。如美國在1983年《罕見病藥法案》實施前僅有不足10個“孤兒藥”上市，到2008年FD A批準上市的“孤兒藥”達到325種;歐盟在2000年的“孤兒藥”法規實施前，僅有8種“孤兒藥”審核通過，到2009年已有47種“孤兒藥”審核通過。

　　美國強生集團創新中心資深總監夏明德指出，美歐一系列扶持政策的出臺，為這些國家產業發展奠定了良好基礎，不僅鼓勵社會資金進入“孤兒藥”的研發環節，而且通過市場手段保障研發投入者有一定時間回收成本，同時價格也給予一定優惠，以此來引導“孤兒藥”產業進入良性發展壯大軌道，控制社會醫療保障成本，值得借鑒。

　　生物技術帶來發展新機遇國內產業提升需補三大缺失

　　業內人士指出，近年來，借力生物技術發展，國外“孤兒藥”的研發效率已經大幅提高。由于80%的罕見病都是遺傳病，隨著疾病相關生物學研究的深入，很多特異性作用靶點都有可能成為研發“孤兒藥”的突破口，生物技術的大量介入，為“孤兒藥”研發和市場快速擴張帶來機遇，美國生物技術公司健贊因此被譽為“孤兒藥之王”。

　　神威藥業集團有限公司研究院院長劉軍博等業內專家認為，由于“孤兒藥”針對的病比較罕見，而我國還沒有建立針對孤兒藥發展的專門政策體系，因此目前在國內開發大規模孤兒藥研發還比較困難，綜合來看，產業發展需彌補三大缺失。

　　一是建立“孤兒藥”研發公共平臺，完善基礎數據。相關部門應引導產業盡快明確罕見病和“孤兒藥”定義，構建“孤兒藥”研發基礎平臺，借助醫改和發展移動醫療的契機，建立統一的罕見病患者電子病例檔案，統計國內罕見病患者類別和人數，以便于“孤兒藥”研發企業針對性選擇項目和為開展臨床試驗招募患者。

　　二是健全市場機制，調動市場主體積極性凝聚產業發展動力。一些業內人士指出，目前整個國內的藥物注冊體系、包括醫療體系，都不利于孤兒藥的發展，企業即便投入研發了，得到的利潤也比較小，市場動力不足。政府應盡快制定我國的《罕見疾病防治法》，制訂罕見病管理和罕見病藥物管理制度;效仿國外法規授權“孤兒藥”擁有者附加的市場壟斷權、新藥定價、稅收優惠政策等，打通市場機制。

　　三是大力促進國內企業與國際企業合作創新。創新和合作是全球藥業的趨勢，沒有創新就沒有新藥，就沒有仿制藥，目前許多企業出于短期視角考慮，主要做仿制藥，發展處于被動。

　　2012年10月，跨國制藥企業賽諾菲與中國醫藥工業研究總院簽署合作備忘錄，共同進行我國首個罕見病領域疾病診斷及治療的聯合研究。政府應支持產業內類似的國際合作創新，同時借助政產學研聯合支持一批“孤兒藥”研發項目，鼓勵制藥企業投入“孤兒藥”研發。